Gen terapisi veya gen terapisi, bir hastalığı tedavi etmek için gen modifikasyonları kullanan ve gelecekte çeşitli genetik hastalıkların ve hatta kanserin tedavisi olabilecek yenilikçi bir tedavidir.
Bu tip tedavi, esas olarak, hastalıktan etkilenen hücrelerin DNA'larında değişikliklerin meydana getirilmesini ve vücudun savunma mekanizmalarını tanımak ve onları ortadan kaldırmak için vücudun savunma mekanizmalarını harekete geçirmeyi içerir, ki bu genetik olarak değiştirilmiş dokuları veya virüsleri vücuda enjekte ederek yapılır. hastanın
Bu şekilde tedavi edilebilen hastalıklar, kanser, otoimmün hastalıklar, diyabet, epilepsi, diğer dejeneratif veya genetik hastalıklar gibi DNA'da birtakım değişikliklere neden olanlardır, ancak çoğu durumda hala test aşamasındadırlar. .
Nasıl yapılır?
Gen terapisi, hastalıkları tedavi etmek için ilaçlardan ziyade genlerin kullanılmasıdır. Bu hastalık tarafından tehlikeye atılan dokunun genetik materyali normal olan başka bir tarafından değiştirilerek yapılır. Bu değişikliği gerçekleştirmenin en yaygın yolu, aşağıdaki adımlarla yapılan ex-vivo adlı bir yöntemdir:
- Etkilenen organın tümörü veya dokusu örneği toplanır;
- Hastalıkta değişmiş olan DNA bölgesi yer almaktadır;
- Doğru bilgileri içeren ve bir virüsün olabilen bir vektörün genetik materyalinin içine yerleştirilen DNA parçaları elde edilir;
- Yeni genetik olarak değiştirilmiş virüs, hastalıklı doku örneğine enjekte edilir (virüs ayrıca hastalığa neden olmamak üzere değiştirilir);
- Yeni genetik materyal ile doku vücuda sokulur, böylece hücreler sağlıklı bir şekilde davranabilir ve genetik kusurun düzeltilmesi sağlanır.
Ek olarak, daha az kullanılan başka bir gen terapisi biçimi, vücut dışında bir numuneyi geçmeye ihtiyaç duymadan, modifiye edilmiş genetik materyal ile dokunun doğrudan vücuda enjekte edilmesiyle yapılan in vivo yöntem olarak adlandırılır.
Gen terapisinin tedavi edebileceği hastalıklar
Gen tedavisi herhangi bir genetik hastalığın tedavisi için ümit vericidir, bununla birlikte, sadece bazıları için zaten gerçekleştirilebilir veya test edilmeye devam edilebilir. Mevcut bazı tedaviler şunlardır:
- Kanser, özellikle lösemiler, lenfomalar, melanomlar ve sarkomlar veya
- Örneğin adenosin deaminaz eksikliği, metakromatik lökodistrofi veya Wiskoff-Aldrich sendromu gibi genetik mutasyonların neden olduğu hastalıklar .
Bu tür bir tedavi, HIV, hemofili, Parkinson hastalığı gibi çeşitli hastalıkların yanı sıra çeşitli işitme veya görme hastalıklarının tedavisi için de ümit vericidir, ancak Brezilya'daki tıp merkezlerinde henüz mevcut değildir. gelişmiş.
Kanser için gen tedavisi
Kanser tedavisi için gen tedavisi halihazırda bazı ülkelerde uygulanmaktadır ve Brezilya'da 2018'de başlatılması amaçlanmıştır. Bununla birlikte, özellikle spesifik lösemiler, lenfomalar, melanomlar veya sarkomlar vakaları için endikedir.
Bu tip tedavi, esas olarak, tümör hücrelerini tanımak ve bunları ortadan kaldırmak için vücudun savunma hücrelerini aktive etmekten oluşur; bu, genetik olarak değiştirilmiş dokuları veya virüsleri hastanın vücuduna enjekte ederek yapılır.
Gen terapisinin nihayetinde daha etkili hale geleceğine ve mevcut tedavilerin yerine geçeceğine inanılmaktadır, ancak hala pahalı ve ileri teknoloji gerektirdiği için, tercihen kemoterapi, radyasyon terapisi ile tedaviye cevap vermeyen vakalarda endikedir. ve ameliyat. Kemoterapinin kanseri ve vücudun üzerindeki etkilerini tedavi etmek için nasıl yapıldığını öğrenin.
